罕见病基因治疗研究所成立

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搭建罕儿童癫痫大发作见病孤儿药公共基础研发平台

记者日前了解到，为提高全民健康水平，填补国内罕见病基因技术和医药空白，北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所左乙拉西坦的副作用在生物医药园成立。研究所成立后，将以科技创新为主线，以对罕见病基因治疗技术的研发为重点，加强国际交流与合作，推动我国基因治疗领域整体的发展。

据了解，罕见病（（又称：孤儿病）是指患病人数占总人口比例在0.065%-0.1%之间的疾病，罕见病的治疗药品为以罕见病为目标，用于预防、诊断和治疗这类疾病的药物，具有研发成本高、药品定价高等特点。研究所将通过搭建罕见病孤儿药的公共基础研发平台，对罕见病患者的治疗提供共性技术、领先技术、关键技术等的技术支持，集约利用资源，降低研发成本，协同攻关完成复杂课题，从而提高整体竞争能力，共同推动我国罕见病基因治疗领域整体的发展，保障罕见病弱势群体中的特殊权益。

研究所相关负责人表示，研究所将利用自身优势，广泛与高校、医疗机构和企业进行合作，以研制罕见病基因技术和药物研发为突破口，组织专家开展理论研究、学术交流、攻克难关、降低成本，推动罕见病治疗产引起癫痫的原因业的发展。让罕见病患者看得婴幼儿癫痫症状表现起病、吃得起药、受人尊重和健康生活。（记者 李惠欣）